色素性視網膜炎，又稱色素性視網膜失養症（Retinitis Pigmentosa, RP）是一種遺傳性疾病，大多數為雙眼發病。這個疾病會導致視桿細胞和視錐細胞感光細胞變性，其中體染色體隱性遺傳佔50%-60%、體染色體顯性遺傳佔30%-40%與X染色體佔5%-15%。最初病徵以夜盲症開始，然後發展為中心視力喪失和完全失明。迄今為止尚無明確的治癒方法。
細胞療法目前是可行替代方案，其中間質幹細胞（MSC）是未成熟細胞，具有自我更新和分化為成熟細胞的能力。而臍帶間質幹細胞（UC-MSCs）還可以產生與視網膜色素上皮相似的營養因子，為受損視網膜細胞提供保護和再生所需的營養支援，同時具有顯著的免疫調節功能，可有效預防視網膜持續變性，拯救光感受器。在退化性和缺血性視網膜疾病的實驗顯示，UC-MSC可以減輕慢性發炎並防止細胞凋亡。
基於先前臨床結果，對RP患者進行了3期臨床試驗，共計82名患者的124隻眼睛完成了6個月的研究期。參加試驗者年齡範圍在 34 歲至 46 歲之間，研究組中61.0%為男性。17例（20.8%）患者進行了左眼手術，23例（28.0%）患者進行了右眼手術。42名（51.2%）患者接受了雙眼治療（表格1）。追蹤期間最佳矯正視力（BCVA）和視野（VF）結果，均有顯著改善（均P <0.05）。在成對比較中，第一個月評估（均P <0.05）和第 6 個月評估（均P <0.05）時，VF和BCVA，均有顯著改善。當單獨評估BCVA結果時，追蹤期間57隻眼(46%)的視力有所改善，52隻眼（42%）保持穩定，15隻眼（12%）視力惡化。
雖說成效不錯，但還是有限制的，包括以下幾點：
1. 研究的追蹤期為6個月，不足以確定改善將持續多久，以及何時需要加強治療。
2. 無齡小於34歲的受試者或處於疾病早期病患的資料，無法判對是否有同樣結果。
3. 研究不包括遺傳分析。
4. 視野測試是一種主觀的行為方法，需要更客觀的測試方式。
5. 研究不包括早期RP患者。
迄今為止，退化性視網膜疾病尚無治癒方法，幹細胞的治療為逆轉細胞死亡或損傷帶來了希望，或至少強化剩餘活細胞的功能。UC-MSC與其他MSC類型相比具有良好的優勢特徵，如組織相容性、快速增殖、高旁分泌、免疫調節作用和非腫瘤副作用。在目前的研究中，由於上述優點，研究人員更傾向於使用UC-MSC。多數學者認為，如果能夠在病程中儘早進行MSC治療是好的，因為此時大多數光感受器仍然存活，預計會有更大的效果。儘管招募的受試者存在差異性，但研究結果還是有希望的，沒有嚴重的併發症，並為疾病初期/中期患者帶來了希望。
資料來源：Int J Ophthalmol. 2020; 13(9): 1423–1429.
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