宣捷幹細胞早產兒支氣管肺發育不全藥 獲 FDA 孤兒藥資格

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宣捷幹細胞生技股份有限公司（股票代碼：4724）開發中異體臍帶間質幹細胞新藥UMC119-01，用於預防早產兒支氣管肺發育不全症，獲得美國 FDA 孤兒藥資格認定，未來該新藥可免付約 300 萬美元 (約新台幣 9000 萬元) 新藥審查費用，以及新藥上市後可享有 7 年獨賣權。

UMC119-01先前獲得FDA核准通過一期臨床試驗，近日又正式取得美國FDA核發孤兒藥資格，根據這項認定，未來向FDA申請新藥註冊申請時，可以免除審查費用；而未來幹細胞新藥獲得上市許可後，如再取得孤兒藥市場專有保護認證(Orphan Drug Exclusivity, ODE)，將享有七年的美國市場專賣獨占權，讓UMC119-01推向國際市場再下一城。

孤兒藥，就是罕見疾病用藥。歐美先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格，主要是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物；拿美國來說，FDA規定，每年患病人數不足20萬且未有主流用藥的困難疾病，可爭取申請孤兒藥資格認定。

宣捷表示，目前在早產兒支氣管肺發育不全症的治療中，仍然存在許多需求；而現在的治療方法非常有限，此次獲得FDA授予孤兒藥資格認定，對患者來說是積極的一步，並進一步肯定了我們研發工作的重要性，這些特殊資格認定都有利加速UMC119-01的開發進程和上市後的獨賣優勢，讓早產寶寶能早日使用到這項新穎藥物以預防支氣管肺發育不全症。